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9歲女孩獲新生!臍帶血造血干細(xì)胞移植治療高IgE綜合征獲得成功

?  7月18日對于9歲的樂樂(化名)而言,是獲得新生的一天!樂樂于上海順利接受了臍帶血造血干細(xì)胞移植。

  樂樂自出生后6個(gè)月便開始出現(xiàn)面部皮膚出疹,并反復(fù)增多、蔓延至雙手臂;3歲,開始頻繁出現(xiàn)呼吸道感染和中耳炎;7歲,做了兩次舌下腺囊腫切除術(shù);8歲,開始反復(fù)出現(xiàn)肺部感染,多次住院治療。多年來,堅(jiān)強(qiáng)的樂樂和家人一直在與病魔斗爭著,卻一直未能查出病因。直到2017年12月,樂樂經(jīng)基因檢測確診為高IgE綜合征。

  



  高IgE綜合征是一種臨床極為少見的先天性原發(fā)性免疫缺陷病。目前為止,全世界僅有200多例報(bào)道,而在國內(nèi)更是只有個(gè)案報(bào)道。這種以多系統(tǒng)損害為特征的疾病,包括反復(fù)葡萄球菌感染、肺膿腫、濕疹等,最顯著的特征是血中IgE顯著增高,多在嬰幼兒期發(fā)病,常持續(xù)終生。

  今年4月,樂樂隨父母慕名找到復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長翟曉文教授。翟曉文馬上聯(lián)合血液科、免疫科等多科室會診,最終確定了臍帶血造血干細(xì)胞移植的方案,并即向臍血庫發(fā)出配型申請。5月2日,好消息傳來,經(jīng)檢索配型,臍血庫為樂樂配得一份HLA10/10全相合的臍帶血造血干細(xì)胞。

  7月18日,這份“休眠”了8年的臍帶血造血干細(xì)胞,經(jīng)過工作人員仔細(xì)確認(rèn)、復(fù)蘇后,緩緩輸入樂樂體內(nèi)。翟曉文教授表示,移植很順利,希望新細(xì)胞的注入能夠讓樂樂逐漸康復(fù)起來。

  翟曉文教授在接受采訪時(shí)表示。臍帶血造血干細(xì)胞移植已成為目前世界范圍內(nèi)治療血液病和免疫系統(tǒng)疾病最有效的手段之一。相對于骨髓移植和外周血造血干細(xì)胞移植,臍帶血造血干細(xì)胞具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費(fèi)用低等優(yōu)點(diǎn),除了已能有效治療白血病、再生性障礙貧血等幾十種血液和免疫系統(tǒng)疾病外,它能治療的疾病種類還在不斷增加。她呼吁有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血,“即便是捐獻(xiàn),也不要浪費(fèi)了一生一次的生命禮物。”

   [編輯: 董芳]

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